A AME é uma doença rara grave e pode evoluir para a morte. |
AGÊNCIA BRASIL — A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) publicou o registro do medicamento Zolgensma, usado para tratar crianças com atrofia muscular espinhal (AME).
A permissão da Anvisa contemplou o tratamento da forma mais grave da AME (tipo 1) em crianças de até dois anos. A autorização foi dada em caráter excepcional, o que implica a realização de estudos adicionais acerca de sua eficácia.
A empresa responsável pelo Zolgensma, a Novartis, assinou um termo de compromisso assumindo a obrigação de envio de análises sobre a efetividade do tratamento e a promoção de ensaios clínicos com pacientes brasileiros.
A AME é uma doença rara grave. Ela é causada pela alteração de uma proteína necessária para os neurônios ligados ao movimento dos músculos.
Segundo a Anvisa, entre 45% e 60% das crianças acometidas com a AME desenvolvem a forma mais grave (tipo 1). A doença pode evoluir para a morte, sendo a principal causa de falecimentos em crianças por causa de uma enfermidade monogenética.
A terapia com o remédio dura cinco anos. O medicamento constrói uma cópia funcional do gene humano que produz a proteína responsável pelos neurônios vinculados à atividade motora.
Apesar do registro, o alto custo do remédio é um obstáculo para os pacientes que necessitam dele. Para o pesquisador da Escola Nacional de Saúde Pública Sérgio Arouca da Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) e membro do Painel de Alto Nível do Secretário-Geral das Nações Unidas em Acesso a Medicamentos Jorge Bermudez, o valor do tratamento é “fora da realidade”.
Em artigo publicado no site do Centro de Estudos Estratégicos da Fiocruz, o especialista argumenta que ele torna proibitivo o tratamento até mesmo para pessoas com alta renda.